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Mucopolysaccharidoses - 25 Studies Found
Estado | Estudiar |
Completed |
Nombre del estudio: Phase I/II Study of Retroviral-Mediated Transfer of Iduronate-2-Sulfatase Gene Into Lymphocytes of Patients With Mucopolysaccharidosis II (Mild Hunter Syndrome) Condición: Mucopolysaccharidosis II Fecha: 1999-10-18 Intervenciones: Genetic: lymphocyte gene therapy |
Recruiting |
Nombre del estudio: Effects of Adalimumab in Mucopolysaccharidosis Types I, II and VI Condición:
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Recruiting |
Nombre del estudio: A Treatment Study of Mucopolysaccharidosis Type IIIB Condición:
Fecha: 2016-02-27 Intervenciones: Drug: BMN 250 Chimeric fusion of recombinant human alpha-N-acetylglucosaminidase and truncated human ins |
Active, not recruiting |
Nombre del estudio: Longitudinal Study of Bone Disease in Children With Mucopolysaccharidoses (MPS) I, II, and VI Condición: Mucopolysaccharidoses Fecha: 2011-11-11 |
Completed |
Nombre del estudio: Iduronate-2-sulfatase Enzyme Replacement Therapy in Mucopolysaccharidosis II (MPS II) Condición: Mucopolysaccharidosis II Fecha: 2003-09-29 Intervenciones:
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Recruiting |
Nombre del estudio: Natural History Study of Patients With MPS IIIA Condición: Mucopolysaccharidosis IIIA Fecha: 2016-04-15 |
No longer available |
Nombre del estudio: An Open-Label Treatment Protocol With UX003 rhGUS Enzyme Replacement Therapy for an Advanced Stage MPS 7 Patient Condición: Mucopolysaccharidosis Type 7 Fecha: 2014-03-24 Intervenciones: Drug: UX003 Open Label Other Names: |
Enrolling by invitation |
Nombre del estudio: Extension Study Evaluating Long Term Safety and Activity of AGT-181 in Children With MPS I Condición: Mucopolysaccharidosis I Fecha: 2017-02-27 Intervenciones: Drug: AGT-181 Human Insulin Receptor Monoclonal Antibody-Human alpha-L-iduronidase (HIRMAb-IDUA) Fusion |
Active, not recruiting |
Nombre del estudio: Safety and Dose Ranging Study of Human Insulin Receptor MAb-IDUA Fusion Protein in Adults and Children With MPS I Condición: Mucopolysaccharidosis I Fecha: 2017-02-09 Intervenciones: Drug: AGT-181 Human Insulin Receptor Monoclonal Antibody-Human alpha-L-iduronidase (HIRMAb-IDUA) Fusion |
Recruiting |
Nombre del estudio: Ascending Dose Study of Genome Editing by the Zinc Finger Nuclease (ZFN) Therapeutic SB-913 in Subjects With MPS II Condición: Mucopolysaccharidosis II Fecha: 2017-01-13 Intervenciones: Biological: SB-913 Single dose of each of the 3 components of SB-913: ZFN1, ZFN2 and hIDS Donor |